Efruxifermin
Também conhecido como: EFX, AKR-001
Descrição
Efruxifermin é um análogo de FGF21 ligado à fração Fc, desenvolvido para MASH/NASH, fibrose hepática e disfunção metabólica associada. Sua ação não depende de incretinas e combina melhora de sensibilidade à insulina, redução de gordura hepática, perda de peso e potencial antifibrótico. Em estudos clínicos, demonstrou taxas relevantes de resolução de MASH/NASH, melhora histológica e benefício mesmo em estágios avançados de doença hepática compensada.
Mecanismo de Ação
Ativa o eixo FGFR1c/beta-Klotho, mimetizando o FGF21 endógeno e modulando múltiplas vias metabólicas: aumenta oxidação de ácidos graxos, melhora a utilização periférica de glicose, reduz lipogênese hepática, diminui inflamação metabólica e pode atenuar sinalização pró-fibrótica no fígado. A fusão com Fc prolonga a meia-vida e permite administração semanal.
Benefícios
- Redução acentuada da gordura hepática e melhora histológica em MASH/NASH
- Potencial resolução de MASH/NASH com melhora de fibrose
- Perda de peso e melhora da sensibilidade à insulina
- Redução de triglicerídeos e melhora global do perfil metabólico
- Dados promissores inclusive em cirrose compensada por MASH
Efeitos Colaterais
- Comum Náusea
- Comum Diarreia
- Comum Reações no local da injeção
- Ocasional Vômito
- Ocasional Dor abdominal
Dosagem
Referências Científicas
- Harrison SA et al., 2021. 'Efruxifermin in non-alcoholic steatohepatitis: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial.' Nat Med. [PubMed]
- Harrison SA et al., 2023. 'Safety and efficacy of once-weekly efruxifermin versus placebo in non-alcoholic steatohepatitis (HARMONY): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial.' Lancet Gastroenterol Hepatol. [PubMed]
- Noureddin M et al., 2025. 'Efruxifermin in Compensated Liver Cirrhosis Caused by MASH.' N Engl J Med. [PubMed]