ACE-031
Descrição
ACE-031 é uma proteína de fusão recombinante composta pelo domínio extracelular do receptor de ativina tipo IIB (ActRIIB) fusionado à porção Fc de IgG1 humana. Funciona como um receptor de isca solúvel que sequestra a miostatina e outros ligandos da família TGF-beta, impedindo sua sinalização. Foi desenvolvido pela Acceleron Pharma para distrofia muscular de Duchenne, porém os estudos foram descontinuados devido a efeitos adversos vasculares.
Mecanismo de Ação
Atua como receptor de isca (decoy receptor) solúvel, ligando-se à miostatina, ativinas e outros membros da superfamília do TGF-beta no espaço extracelular, impedindo que eles se liguem e ativem seus receptores celulares. A ampla promiscuidade de ligação ao ActRIIB resulta em inibição de múltiplos ligandos além da miostatina, o que contribui tanto para a eficácia quanto para os efeitos adversos.
Benefícios
- Potente inibição da miostatina e ligandos relacionados
- Aumento significativo da massa muscular em estudos clínicos iniciais
- Potencial terapêutico para doenças musculares degenerativas
- Mecanismo de ação bem caracterizado
- Aumento documentado da massa muscular magra em voluntários saudáveis
Efeitos Colaterais
- Comum Sangramentos nasais (epistaxe)
- Ocasional Sangramento gengival
- Ocasional Telangiectasias cutâneas
Dosagem
Referências Científicas
- Attie KM et al., 2013. 'A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers.' Muscle Nerve. [PubMed]