Vosoritide
Também conhecido como: Voxzogo
Descrição
Vosoritide é um análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP) aprovado para o tratamento da acondroplasia em crianças com cartilagem de crescimento aberta. Embora não seja um secretagogo de GH, é um peptídeo promotor de crescimento com ação direta na placa epifisária, restaurando a ossificação endocondral comprometida pela hiperativação do FGFR3. Representa uma abordagem molecular específica para crescimento linear, distinta da terapia com GH.
Mecanismo de Ação
Liga-se ao receptor NPR-B/NPR2 em condrócitos da placa de crescimento, aumentando cGMP intracelular e antagonizando a sinalização excessiva do FGFR3 típica da acondroplasia. Isso restaura proliferação e diferenciação condrocitária, melhora a ossificação endocondral e aumenta a velocidade de crescimento linear.
Benefícios
- Aumento clinicamente significativo da velocidade anual de crescimento
- Atua na fisiopatologia central da acondroplasia, não apenas como estímulo inespecífico
- Pode beneficiar crianças tratadas precocemente durante a fase de crescimento ativo
- Administração diária com perfil de segurança geralmente manejável
- Primeira terapia peptídica direcionada aprovada para acondroplasia
Efeitos Colaterais
- Comum Reações no local da injeção
- Comum Vômito
- Ocasional Hipotensão transitória
- Ocasional Tontura
Dosagem
Referências Científicas
- Savarirayan R et al., 2020. 'Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial.' Lancet. [PubMed]
- Savarirayan R et al., 2024. 'Vosoritide therapy in children with achondroplasia aged 3-59 months: a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial.' Lancet Child Adolesc Health. [PubMed]
- Duggan S, 2021. 'Vosoritide: First Approval.' Drugs. [PubMed]