Motixafortide
Também conhecido como: Aphexda, BL-8040, BKT140
Descrição
Motixafortide é um peptídeo cíclico sintético de 14 resíduos que atua como antagonista potente e seletivo do receptor CXCR4, aprovado pelo FDA em setembro de 2023 (Aphexda) para mobilização de células-tronco hematopoéticas (CTH) para transplante autólogo em pacientes com mieloma múltiplo, em combinação com filgrastim (G-CSF). É a primeira nova terapia de mobilização de células-tronco aprovada desde o plerixafor (2008).
Mecanismo de Ação
Antagonista do receptor CXCR4 com atividade de agonista inverso. Bloqueia a ligação do ligante endógeno CXCL12 (SDF-1α) ao CXCR4 com IC50 de 0,42-4,5 nM (afinidade extremamente alta). Contém seis resíduos catiônicos que formam interações eletrostáticas com resíduos ácidos do CXCR4, e duas porções químicas volumosas que restringem mudanças conformacionais, travando o receptor em estado inativo. O eixo CXCR4/CXCL12 normalmente ancora as CTH à medula óssea. Ao bloquear essa interação, o motixafortide libera as CTH para a circulação periférica, onde podem ser coletadas por aférese.
Benefícios
- 92,5% dos pacientes atingiram ≥6×10⁶ CD34+/kg em até 2 aféreses (vs. 26,2% com placebo; p<0,0001)
- 88,8% atingiram a meta em uma única aférese (vs. 9,5% com placebo)
- Aumento de 5,6 vezes no rendimento mediano de CD34+ na primeira aférese
- Eficácia comprovada em subgrupos de alto risco (idade >65 anos, exposição prévia a lenalidomida)
- Enxerto rápido e durável confirmado após transplante
Efeitos Colaterais
- Comum Dor no local de injeção
- Comum Eritema no local de injeção
- Comum Prurido no local de injeção
- Comum Rubor facial (flushing)
- Ocasional Dor lombar
- Raro Choque anafilático/reações de hipersensibilidade graves
Dosagem
Referências Científicas
- Crees ZD et al., 2023. 'Motixafortide and G-CSF to mobilize hematopoietic stem cells for autologous transplantation in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial (GENESIS).' Nat Med, 29(4), 869-879. [PubMed]
- Hoy SM, 2023. 'Motixafortide: First Approval.' Drugs, 83(17), 1635-1643. [PubMed]
- Rebolledo-Bustillo M et al., 2023. 'Structural Basis of the Binding Mode of the Antineoplastic Compound Motixafortide (BL-8040) in the CXCR4 Chemokine Receptor.' Int J Mol Sci, 24(5), 4393. [PubMed]